Будущее генной терапии — в восстановлении поврежденной ДНК
Генная терапия из года в год находится в центре внимания ученых.
Между тем, еще в совсем недавнем прошлом считалось, что она не может быть
эффективной в лечении генетических наследственных болезней и, кроме того, что
она может быть опасной. К счастью, успехи французских и итальянских
исследователей в области генетики в последние годы продемонстрировали,
что уже сейчас ее с успехом можно использовать в лечении некоторых
иммунодефицитных состояний.
В этом году одним из важнейших шагов в развитии генной
терапии стало открытие механизмов побочных эффектов новых лентивирусов —
векторов второго поколения, которые уменьшают активацию онкогенов. Лентивирусы
используются для внедрения чужеродной ДНК в различные виды клеток.
Они оказались эффективными при моногенных заболеваниях, но
их применение ограничено наличием важных побочных эффектов. В настоящее время
удалось подтвердить снижение их неблагоприятного побочного воздействия в
экспериментах на животных. Дело за тем, чтобы доказать эти результаты в
клинических испытаниях с участием людей. Этого придется ждать несколько лет,
как рассказывает «Диарио медико».
По мнению экспертов в этой области, ближайшее будущее генной
терапии состоит в рекомбинации генетического материала в отличие от того, что
делается сейчас: добавляются новые гены в базовый генетический материал.
Идеальным вариантом является рекомбинация: удаление пораженного участка гена,
который вызывает болезнь, и восстановление правильной последовательности
ДНК.
Генная терапия из года в год находится в центре внимания ученых.
Между тем, еще в совсем недавнем прошлом считалось, что она не может быть
эффективной в лечении генетических наследственных болезней и, кроме того, что
она может быть опасной. К счастью, успехи французских и итальянских
исследователей в области генетики в последние годы продемонстрировали,
что уже сейчас ее с успехом можно использовать в лечении некоторых
иммунодефицитных состояний.
