Группой французских и американских ученых разработан новый препарат, который
блокирует деятельность белков, препятствующих свёртыванию крови. Лекарство
получило рабочее название ALN-AT3 и уже проходит первый этап клинических
испытаний. Первые эксперименты с мышами и обезьянами прошли успешно.
Гемофилия — редкое наследственное заболевание, связанное
с нарушением процесса коагуляции из-за нехватки особого белка под
названием фактор свёртывания крови VIII (гемофилия типа А), либо фактор
свёртывания крови IX (гемофилия типа В).
Новый лекарственный препарат подавляет действие белкового фактора
антитромбина, который препятствует нормальному свёртыванию крови.
ALN-AT3 был опробован на 17 лабораторных мышах и 4 макаках. Животные
страдали от нехватки фактора свертывания крови VIII. В результате применения
медикамента свертываемость крови повысилась в несколько раз. К тому же
специалистам удалось выяснить, что эффект от препарата сохраняется при
сочетании с тем методом лечения гемофилии, который распространён на данный
момент, т. е. с инъекциями факторов свёртывания крови.
Аннотация к изобретённому учёными препарату ALN-AT3 опубликована в журнале
Nature
Medicine.
