Синдром Дауна относится к разряду неизлечимых болезней. В настоящее время
медицина может предложить лишь диагностику этого заболевания. И хотя она
становится все более точной и ранней, ученые не оставляют надежду найти способ
лечить заболевание.
Исследователям из Ратгерского университета удалось обнаружить особый
ген, влияние на который дает возможность лечить синдром Дауна. Ученые
считают, что можно таким образом изменить аномальное эмбриональное развитие
мозга и улучшить когнитивную функцию после рождения.
Специалисты осуществили эксперимент, в ходе которого получили клетки кожи,
взятые у больных синдромом Дауна. Они перепрограммировали их в
индуцированные человеком плюрипотентные стволовые клетки (hiPSCs). Затем
врачи создали 2 экспериментальные модели — живой
трехмерный «органоид» младенческого человеческого мозга, а на его
основе модель мозга мыши с имплантированными hiPSCs.
Ученые выяснили, что hiPSCs, которые есть у больных с синдромом,
производят в большом количестве OLIG2 — нейральные предшественники переднего
мозга. Эти процессы способны тормозить нашу нервную систему. Опыты на
мышах показали, что лечить этот недуг можно нацелившись на ген OLIG2.
Используя полученные данные, ученые планируют создать лекарственные
препараты от синдрома Дауна, сначала для эмбрионов, а потом, возможно, и
для взрослых людей.
