Получил одобрение препарат для лечения редкого генетического заболевания
|
Препарат Dawnzera одобрен в качестве так называемой «профилактики» для предотвращения симптомов редкого генетического заболевания под названием наследственный ангионевротический отек (НАО) у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.
Это состояние вызывает частые приступы сильного отека различных частей тела, включая руки, ноги, гениталии и лицо.
Препарат, известный как донидалорсен, предотвращает приступы НАО за счет снижения уровня белка прекалликреина (ПКК), который вызывает отек и воспаление.
Препарат Dawnzera можно вводить самостоятельно путем подкожной инъекции один раз в четыре или восемь недель.
Одобрение было подкреплено результатами поздней стадии исследования, которые показали, что препарат, принимаемый один раз в четыре недели, снизил ежемесячные приступы на 81% по сравнению с плацебо в течение 24 недель.
